Cột mốc mới trong chỉnh sửa gene CRISPR chống ung thư

Triển vọng mới trong điều trị đau mãn tính

Các nhà khoa học Mỹ vừa phát triển thành công một kỹ thuật mới giúp "tắt" đi gien chủ chốt gây nên cảm giác đau. Thành tựu này hứa hẹn mang đến một phương pháp điều trị lâu dài cho hàng triệu người đang phải chịu những cơn đau mãn tính vì bệnh lý nghiêm trọng.

Kỹ thuật CRISPR mới có thể "tắt" gien gây đau ở những người bị đau mãn tính. Ảnh: Global News, Daily Mail

Thông thường, những người bị đau mãn tính - tức cảm giác đau kéo dài và nghiêm trọng - sẽ được chỉ định dùng các loại thuốc giảm đau dựa trên opioid, song nhóm dược phẩm này dễ khiến họ lâm vào tình trạng "nghiện" thuốc. Trái lại, phương pháp mới do công ty mới khởi nghiệp Navega Therapeutics vận dụng kỹ thuật chỉnh sửa gien CRISPR được khẳng định là không gây nghiện cho bệnh nhân. Đây là điều mà Fernando Aleman, người đồng sáng lập Navega Therapeutics, nhận định là một lợi thế lớn trong việc xử trí cơn đau mãn tính.

Lâu nay, CRISPR chủ yếu được dùng để chống lại các bệnh di truyền hiếm gặp chẳng hạn như một số bệnh ung thư. Kỹ thuật này sử dụng các phân tử "được lập trình" với khả năng truy tìm một gien "mục tiêu" đặc trưng của bệnh. Sau khi xác định được gien bị lỗi, các chuyên gia sẽ dùng một prôtêin đặc biệt bóc tách và thay thế gien đó bằng một gien bình thường.

Kỹ thuật CRISPR mà Navega Therapeutics phát triển có khác một chút - đó là khiến gien gây đau trở nên bất hoạt thay vì thay thế nó hoàn toàn bằng một prôtêin nào đó. "Bạn có thể kích hoạt hoặc kiềm chế một gien cụ thể, mà không tạo ra những thay đổi vĩnh viễn (đối với bộ gien). Vì vậy, chúng ta có thể kiềm chế những gien vốn kích hoạt độ nhạy của bệnh nhân với cơn đau"- Tiến sĩ Ana Moreno, đồng sáng lập Navega Therapeutics, giải thích về ưu điểm của kỹ thuật CRISPR mới.

Tiến sĩ Moreno phấn khởi cho biết thêm, kết quả thử nghiệm trên chuột - ở cả 3 mô hình chịu đau khác nhau - đều cho thấy kỹ thuật CRISPR mới đã giúp chúng giảm đau toàn diện. Chẳng hạn như ở đàn chuột được hóa trị, việc ức chế gien gây đau SCN9A bằng kỹ thuật CRISPR mới có thể được dùng như là phương pháp thay thế cho morphine. Được biết, sử dụng morphine là phương pháp giảm đau hiện hành đối với các bệnh nhân ung thư, nhằm giúp họ có thể tiếp tục hóa trị lâu hơn. Bởi ở nhóm đối tượng này, càng tăng cường hóa trị thì khả năng sống sót của họ càng tăng, nhưng sử dụng hóa chất liều cao đồng nghĩa bệnh nhân cũng gánh chịu cơn đau càng dữ dội.

Ông Aleman cho biết kỹ thuật CRISPR mới có thể thay đổi mức độ giảm đau tùy thuộc vào liều dùng được chỉ định, tức cũng giống như thuốc giảm đau truyền thống. Song khác với các loại thuốc giảm đau thông thường, tác dụng giảm đau của kỹ thuật CRISPR mới không nhanh chóng biến mất, mà nó có thể kéo dài từ 6 tháng đến 1 năm ở người. Tác dụng này sẽ chỉ giảm đi khi các tế bào thần kinh được thay thế tự nhiên bằng các tế bào mới, không phải do ức chế gien.

Theo nhận định của Giáo sư John Wood, một chuyên gia hàng đầu về hệ thống sinh học thần kinh tại Đại học Luân Đôn (Anh), điều thú vị nhất của kỹ thuật do Navega Therapeutics phát triển là nó có thể chặn cơn đau mãn tính mà không ảnh hưởng đến cơn đau cấp tính, vốn cần thiết để chúng ta phản xạ khi bị phỏng hoặc chấn thương, từ đó tránh tổn thương nặng nề hơn cho thân thể.

Từ những kết quả thử nghiệm khả quan ban đầu, nhóm nghiên cứu cho biết sẽ bắt đầu thử nghiệm kỹ thuật CRISPR mới trên người vào năm tới. Nếu thành công, phương pháp này có thể sớm được áp dụng để chữa đau đớn cho những người mắc bệnh nan y và những người mắc các bệnh mãn tính khác.

AN NHIÊN

Theo Daily Mail/baocantho