Nhiều trẻ Việt được sử dụng loại thuốc có giá đến 50 tỷ đồng một liều

Hiện trên thế giới có khoảng 6.000 bệnh hiếm , đây là những bệnh không có khả năng điều trị.

Việc tham gia thử nghiệm lâm sàng các thuốc mới cũng là cơ hội với các trẻ mắc các bệnh này.

Tại buổi tọa đàm Kiến tạo hệ sinh thái nghiên cứu và phát triển tại Việt Nam diễn ra ngày 6/6 tại Hà Nội, PGS.TS Vũ Trí Dũng, Giám đốc Trung tâm Nội tiết – Chuyển hóa – Di truyền và Liệu pháp phân tử, Bệnh viện Nhi Trung ương chia sẻ những kinh nghiệm của bản thân khi tham gia các thử nghiệm lâm sàng.

Bệnh hiếm gặp hay thế giới dùng thuật ngữ là bệnh không có khả năng điều trị. Hiện trên thế giới có khoảng 6.000 bệnh hiếm.

“Chúng tôi rất đau lòng khi phải trả lời với người bệnh và gia đình bệnh nhân một câu là “hiện nay trên cả thế giới chưa có thuốc điều trị”. Chỉ có khoảng 5% số các bệnh lý này có thuốc điều trị, các hỗ trợ khác đều là chăm sóc , hậu quả là người bệnh tử vong hoặc tàn tật cả đời”, PGS Dũng chia sẻ.

Nhờ tham gia thử nghiệm lâm sàng, nhiều trẻ em Việt mắc bệnh hiếm được tiếp cận với các thuốc điều trị mới (Ảnh loại thuốc có giá đến 50 tỷ đồng một liều: Bệnh viện Nhi Trung ương).

Với hầu hết các bệnh hiếm, khoảng thời gian từ khi ca bệnh đầu tiên được khẳng định đến khi có thuốc điều trị có thể kéo dài đến 90 năm, có bệnh 125 năm mới có thuốc, nhiều bệnh kéo dài hơn.

Việc tham gia thử nghiệm lâm sàng các thuốc mới cũng là cơ hội với các trẻ mắc bệnh hiếm. Để tham gia được hoạt động này, điều các bệnh viện cần đầu tiên chính là cơ sở dữ liệu.

Theo PGS Dũng, Bệnh viện Nhi Trung ương cũng tham gia nhiều thử nghiệm lâm sàng như thuốc điều trị bệnh teo cơ tủy hiếm gặp (cho trẻ dưới 2 tuổi).

Năm 2019, FDA đã phê duyệt loại thuốc này điều trị cho trẻ dưới 2 tuổi. Đây là thuốc có tác dụng thay thế gen và là một trong những loại thuốc đắt đỏ với giá thành điều trị một lần lên đến hơn 50 tỷ đồng.

Đến nay, có 32 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương và 14 trẻ tại Bệnh viện Nhi đồng được nhận tài trợ loại thuốc đắt đỏ này.

Bên cạnh đó, từ năm 2022, bệnh viện cũng tham gia thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm dành cho trẻ 2 tuổi. Việt Nam là 1 trong 15 nước tham gia, nghiên cứu hoàn tất vào ngày 30/5. Đáng chú ý trong số 127 trẻ tham gia thử nghiệm này thì Việt Nam có 20 trẻ.

Video đang HOT

Việt Nam đang đứng trước cơ hội trở thành trung tâm thử nghiệm lâm sàng hàng đầu ASEAN, tuy nhiên nhiều thách thức như cơ sở hạ tầng chưa đồng bộ, thiếu hụt nhân lực chuyên môn…

Thúc đẩy mạnh mẽ, toàn diện chuyển đổi số y tế

Tọa đàm nằm trong khuôn khổ Diễn đàn “Đổi mới sáng tạo , chuyển đổi số thúc đẩy chăm sóc sức khỏe toàn diện, bền vững, đáp ứng yêu cầu phát triển của Việt Nam trong kỷ nguyên mới” diễn ra ngày 6/6 tại Hà Nội.

Phát biểu tại diễn đàn, Phó Thủ tướng Lê Thành Long cho biết đây là sự kiện quan trọng trong bối cảnh Việt Nam đang đẩy mạnh chuyển đổi số trong tất cả các lĩnh vực trong đó có chăm sóc, bảo vệ sức khỏe nhân dân. Sức khỏe là vốn quý nhất của con người.

Hiện nay hệ thống y tế chịu tác động mạnh mẽ, sâu rộng cuộc cách mạng công nghệ lần thứ 4 chuyển đổi số và đổi mới sáng tạo. Đây là xu hướng tất yếu, yêu cầu bắt buộc để ngành y tế phát triển bền vững, công bằng, chất lượng, hiệu quả và hội nhập quốc tế.

Khoa học công nghệ đang làm thay đổi sâu sắc cách tiếp cận trong khám chữa bệnh, phòng chống dịch bệnh, nghiên cứu khoa học, đào tạo quản lý y tế và quản lý sức khỏe.

Trong thời gian qua, chuyển đổi số y tế đã có bước tiến quan trọng. 100 cơ sở khám chữa bệnh triển khai hệ thống thông tin bệnh viện, nhiều cơ sở y tế triển khai hồ sơ sức khỏe điện tử trên VneID, khám chữa bệnh từ xa, ứng dụng đơn thuốc điện tử, trí tuệ nhân tạo hỗ trợ điều trị, sử dụng robot trong phẫu thuật.

Phó Thủ tướng Lê Thành Long (Ảnh: Trần Minh).

“Tuy nhiên, chuyển đổi số y tế còn không ít khó khăn, thách thức, hạ tầng hệ thống an toàn thông tin, an ninh mạng chưa đồng bộ. Chuyển đổi số chưa đồng đều giữa các lĩnh vực, nguồn nhân lực y tế chất lượng cao còn thiếu chưa đáp ứng yêu cầu thực tiễn.

Bên cạnh đó, đại dịch Covid-19 đã bộc lộ nhiều tồn tại, hạn chế, nhất là về y tế dự phòng, y tế cơ sở, năng lực cung ứng thuốc, thiết bị y tế…”, Phó Thủ tướng nhấn mạnh.

Vì thế, theo Phó Thủ tướng, những vấn đề trên đặt ra yêu cầu cấp thiết phải đổi mới trong lãnh đạo, chỉ đạo, triển khai mạnh mẽ, toàn diện chăm sóc sức khỏe nhân dân trong kỷ nguyên mới, đổi mới tư duy từ khám chữa bệnh sang tập trung phòng bệnh, nâng cao sức khỏe.

Cụ thể, thúc đẩy mạnh mẽ, toàn diện chuyển đổi số y tế, bảo đảm hiệu quả, tiết kiệm trong bối cảnh nguồn lực còn hạn chế; triển khai hiệu quả sổ sức khỏe điện tử, bệnh án điện tử, đơn thuốc điện tử; liên thông dữ liệu các lĩnh vực y tế và bảo hiểm y tế.

Các đơn vị cần tăng cường nghiên cứu, phát triển, ứng dụng khoa học công nghệ, nhất là trí tuệ nhân tạo, blockchain , dữ liệu lớn , internet vạn vật … trong cung cấp dịch vụ y tế.

Bên cạnh đó, ngành y tế cần đẩy mạnh nghiên cứu khoa học, nâng cao năng lực các trung tâm nghiên cứu, thử nghiệm, kỹ thuật cao, phòng thí nghiệm và các cơ sở nghiên cứu khoa học; thúc đẩy mạnh mẽ công nghiệp dược trong nước, tập trung nghiên cứu, sản xuất thuốc mới, thuốc phát minh, thuốc ứng dụng công nghệ cao, thuốc dược liệu, vaccine, sinh phẩm.

Việt Nam đang đứng trước thách thức tỷ lệ già hóa dân số gia tăng, dự báo đạt 25% vào năm 2040. Tỷ lệ mắc các bệnh không lây nhiễm chiếm tới 77%. Gánh nặng bệnh tật và sự chênh lệch trong tiếp cận y tế giữa các khu vực không chỉ làm suy giảm chất lượng sống mà còn tạo gánh nặng lên hệ thống y tế và ngân sách nhà nước.

Do đó, vấn đề cấp bách hiện nay là Việt Nam cần kiến tạo một hệ sinh thái y tế – dược phẩm hiện đại, hiệu quả, công bằng và bền vững.

Diễn đàn Đổi mới sáng tạo trong lĩnh vực y tế 2025 nhằm tháo gỡ các nút thắt thể chế, tạo đột phá trong thúc đẩy các giải pháp đổi mới để hiện thực hóa tầm nhìn quốc gia trong kỷ nguyên mới.

Thoát chết kỳ diệu sau khi uống 140 viên thuốc hạ huyết áp Trong cơn suy sụp tinh thần, một người phụ nữ ở Cần Thơ đã uống liền 140 viên Amlodipine 5 mg. Bệnh nhân có tiền sử tăng huyết áp. Bác sĩ thăm khám cho bệnh nhân. Ảnh: BVCC. Người phụ nữ tên L.H.T.L. (46 tuổi, ở TP Cần Thơ) được chuyển đến Bệnh viện Đa khoa Trung ương Cần Thơ vào rạng sáng...